Leucémies rares : résultats du pévonédistat + azacitidine en phase II

L’étude de phase II Pevonedistat-2001 a évalué le pévonédistat administré avec l’azacitidine, en comparaison à l’azacitidine seule, chez des patients atteints de leucémies rares, y compris des syndromes myélodysplasiques de haut risque (SMD-HR). Ces résultats montrent que l’association constitue une approche thérapeutique efficace et prometteuse : le bénéfice constaté dans le sous-groupe SMD-HR qui a bénéficié du traitement repose sur plusieurs critères d’évaluation cliniquement significatifs dont la survie globale (SG), la survie sans événement (SSE), la rémission complète (RC) et l’absence de besoin de transfusions, avec un profil de tolérance semblable à celui de l’azacitidine seule. Bien que le résultat statistiquement significatif prédéfini pour le critère d’évaluation principal de la SG n’ait pas été atteint (population en intention de traiter : 21,8 versus 19,0 mois ; sous-groupe SMD-HR : 23,9 versus 19,1 mois), le traitement par l’association avec du pévonédistat a démontré une SG numériquement plus longue, en comparaison de l’azacitidine seule, ainsi qu’une tendance favorable à un bénéfice, celui de la SSE, définie comme le décès ou le passage à une LAM (population en intention de traiter : 21,0 versus 16,6 mois ; sous-groupe SMD-HR : 20,2 versus 14,8 mois). Il y n’a eu aucune avancée dans le traitement des SMD-HR depuis plus de dix ans, et les alternatives de traitement actuelles n’offrent que des bénéfices limités. Pour ces patients, le pévonédistat pourrait être la première alternative de traitement.

MC d’après le communiqué de Takeda du 29 mai 2020.