Leucémie aiguë myéloïde – Données de phase III à long terme de Vyxeos® Liposomal

Les résultats d’une analyse finale sur 5 ans, planifiée de manière prospective, d’une étude pivot de phase III comparant les résultats du Vyxeos® liposomal (daunorubicine et cytarabine), également connu sous le nom de CPX-351, à ceux d’une chimiothérapie 7+3 chez des adultes âgés atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) de mauvais pronostic/secondaire, nouvellement diagnostiquée ont été présentés à l’EHA et à l’ASCO. L’essai ouvert et randomisé portait sur 309 patients âgés de 60 à 75 ans et atteints d’une LAM secondaire de mauvais pronostic nouvellement diagnostiquée, qui ont reçu un ou deux cycles d’induction de CPX-351 ou 7+3 suivis d’un traitement de consolidation avec un schéma similaire. Le principal critère d’évaluation était la survie globale. Le taux de survie estimé par Kaplan-Meier était plus élevé pour le CPX-351 que pour le 7+3 à 3 ans
(21 contre 9 %) et à 5 ans (18 contre 8 %). Les effets indésirables rapportés avec le CPX-351 étaient généralement conformes au profil de sécurité déjà connu du traitement par la cytarabine et la daunorubicine dans l’étude de phase III. Les données observationnelles du suivi sur cinq ans montrent que l’amélioration de la survie globale médiane (SG) avec le CPX-351 s’est maintenue dans l’ensemble de la population étudiée ainsi que chez les patients qui ont obtenu une rémission complète (RC) ou une RC avec récupération incomplète des plaquettes ou des neutrophiles (RCi) et ceux qui ont reçu une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT). Après un suivi médian de 60,65 mois, l’amélioration de la SG médiane a été maintenue avec un
hazard ratio très stable et conforme à l’analyse du critère primaire précédent (HR = 0,70 [95 %
CI : 0,55-0,91]). Chez les patients ayant obtenu une RC ou une RCi (CPX-351 : n = 73 [48 %] ;
7+3 : n = 52 [33 %]), la SG médiane s’est améliorée avec le CPX-351 par rapport à 7+3 (21,72
contre 10,41 mois). Plus d’un tiers des patients ont reçu une HCT après avoir été traités par le CPX-
351, contre un quart de ceux traités par le 7+3. Parmi ceux qui ont reçu une HCT, le taux de survie estimé par Kaplan-Meier à partir de la date de l’HCT était plus élevé pour le CPX-351 que pour le 7+3 à 5 ans (52 % versus non estimable). En outre, la valeur médiane de la survie à partir de la date de l’HCT n’a pas été atteinte pour le CPX-351 contre 10,25 mois pour le 7+3 (HR = 0,51 [95 % CI : 0,28-0,90]). Parmi les patients ayant obtenu une RC ou une RCi, 41/73 (56 %) dans le groupe CPX-351 et 24/52 (46 %) dans le groupe 7+3 ont ensuite reçu une HCT. Chez ces patients, la valeur médiane de la SG à partir de la date de l’HCT n’a pas été atteinte pour le CPX-351 contre 11,65 mois pour le groupe 7+3.

MC d’après le communiqué de Jazz Pharmaceuticals du 17 juin 2020.