Phases précoces en oncologie pédiatrique

Médecine de précision en pédiatrie

Au cours des 20 dernières années, des initiatives ont été prises par les oncologues pédiatres en Europe afin de promouvoir l’évaluation clinique de nouvelles molécules anticancéreuses en pédiatrie. Entre 1995 et 2003, 17 essais de phase I et II ont évalué dix molécules anticancéreuses et recruté 559 enfants et adolescents porteurs d’une tumeur maligne au sein d’une collaboration entre la France et le Royaume-Uni (17).
Des changements majeurs ont eu lieu au niveau réglementaire à la fin des années 1990 et au début des années 2000, tant en Europe qu’aux États-Unis. Ainsi, en 1997, aux États-Unis, le Best Pharmaceuticals for Children Act a permis de reconnaître l’importance d’évaluer correctement les nouvelles thérapeutiques en pédiatrie et a permis d’améliorer la promotion des études pédiatriques. Cette mesure a eu des retombées positives, y compris sur le plan économique (18). Dans le même esprit, l’Orphan Drug Act a pu être lancé en 2000 en Europe afin d’offrir des avantages au développement de nouvelles molécules dans les maladies rares, dont les cancers de l’enfant font partie.

Dans la continuité de ces mesures, le réseau Innovative Therapies for Children with Cancer (ITCC) s’est développé en Europe à partir de 2003, pour devenir un acteur majeur du développement des innovations thérapeutiques pour les enfants et les adolescents atteints de cancer (19). Les essais précoces de nouveaux médicaments peuvent être à promoteur industriel ou académique – certains essais étant de « première administration chez l’enfant ». Les équipes françaises du consortium ont réalisé 50 % de l’activité globale au cours des 2 dernières années. Près de 200 enfants et adolescents – en rechute d’une tumeur ou d’une leucémie – participent chaque année à un essai précoce, afin d’avoir accès à de nouveaux médicaments en France (20). Dès 2005, une brochure nommée « La participation de mon enfant à une recherche clinique sur le cancer » a été réalisée en collaboration entre la SFCE et l’espace éthique de l’AP-HP afin de fournir des outils de discussion et de réflexion entre les familles, les patients et les oncologues pédiatres. Une édition récente a été publiée sous l’égide de l’INCa et avec participation de la Ligue contre le cancer (www.e-cancer.fr/Expertises-et-publications/Catalogue-des-publications/La-participation-de-mon-enfant-a-une-recherche-clinique-sur-le-cancer).