Neuroblastome – Mise à disposition de Qarziba®

Eusa Pharma annonce la mise à disposition officielle de Qarziba® (dinutuximab bêta) dans le traitement du neuroblastome de haut risque. Il s’agit d’un anticorps monoclonal chimérique murin/humain de type IgG1 produit par la technique de l’ADN recombinant. L’anticorps se lie spécifiquement au récepteur GD2, exprimé a la surface des cellules de neuroblastome, et induit la mort cellulaire par lyse cellulaire dépendante de la voie du complément ainsi qu’une cytotoxicité à médiation cellulaire dépendante des anticorps par le recrutement des macrophages et des cellules NK natural killer. Les données d’efficacité et de tolérance du dinutuximab bêta reposent sur cinq études cliniques (518 patients), dont une dans le neuroblastome de haut risque et quatre dans le neuroblastome récidivant ou réfractaire. Cet anticorps est indiqué dans le traitement des patients âgés de 12 mois et plus atteints d’un neuroblastome de haut risque, qui ont précédemment reçu une chimiothérapie d’induction et ont présenté au moins une réponse partielle, suivie d’un traitement myéloablatif et d’une greffe de cellules souches, ainsi que chez les patients ayant des antécédents de neuroblastome récidivant ou réfractaire, avec ou sans maladie résiduelle. La Direction générale de l’offre de soins et la Direction de la sécurité sociale ont décidé de mettre en place un financement dérogatoire à titre exceptionnel et temporaire pour la spécialité Qarziba® dans la prise en charge de la phase d’entretien du neuroblastome de haut risque.