La FDA a approuvé un nouveau médicament, Ojjaara® (momélotinib), dans le traitement de la myélofibrose. Cette approbation repose sur les données de l’étude pivot MOMENTUM et une sous-population de patients adultes souffrant d’anémie de l’essai SIMPLIFY-1 de phase III. MOMENTUM a été conçue pour évaluer l’innocuité et l’efficacité du momélotinib par rapport au danazol pour le traitement et la réduction des principales manifestations de la myélofibrose dans une population anémique, symptomatique et expérimentée avec les inhibiteurs de JAK. Cet essai a atteint tous ses critères d’évaluation principaux et secondaires, démontrant une réponse statistiquement significative en ce qui concerne les symptômes constitutionnels, la réponse splénique et l’indépendance transfusionnelle, chez les patients traités par momélotinib versus danazol. SIMPLIFY-1 a été conçue pour évaluer l’efficacité et l’innocuité du momélotinib versus le ruxolitinib chez les patients atteints de myélofibrose n’ayant pas reçu de traitement antérieur par inhibiteur de JAK. Les résultats d’innocuité et d’efficacité de SIMPLIFY-1 étaient fondés sur un sous-ensemble de patients souffrant d’anémie. Dans ces essais cliniques, les effets indésirables les plus fréquents étaient la thrombocytopénie, les hémorragies, les infections bactériennes, la fatigue, les étourdissements, la diarrhée et les nausées. Ce médicament n’est autorisé dans aucun autre pays à ce jour. Une demande d’AMM est en cours en Europe. L’avis du comité des médicaments à usage humain est espéré d’ici la fin de l’année.
MC d’après le communiqué de GSK du 15 septembre 2023.