Lymphome folliculaire – AMM pour l’axicabtagène ciloleucel

La CE a accordé une AMM à la thérapie cellulaire CAR T Yescarta^® (axicabtagène ciloleucel) dans le traitement du lymphome folliculaire (LF) de l’adulte, réfractaire ou en rechute, après au moins trois lignes de traitement systémique. L’axicabtagène ciloleucel a reçu la désignation de « médicament orphelin » par la CE dans cette indication. Cette autorisation repose sur les données de l’étude ZUMA-5, essai pivot de phase II, à bras unique, chez des patients atteints de LF réfractaire ou en rechute qui avaient déjà reçu au moins deux lignes de traitement systémique, y compris par association d’un anticorps monoclonal anti-CD20 et d’un agent alkylant. Chez les patients ayant déjà reçu au moins trois lignes de traitement (n = 75), le taux de réponse global était de 91 % et le taux de réponse complète était de 77 % dans l’analyse à 24 mois. La durée de réponse médiane était de 38,6 mois, et la proportion de patients répondeurs qui présentaient toujours une réponse à 24 mois était de 56 %. Le profil de tolérance est conforme au profil de tolérance connu.