En cancérologie, l’essai clinique contrôlé randomisé, en établissant statistiquement la supériorité de l’effet d’un nouveau traitement au bras contrôle, est l’approche expérimentale de référence.

Cependant, il existe des situations dans lesquelles les bénéfices escomptés en termes d’efficacité avec de nouveaux traitements sont réduits, et il existe une difficulté majeure pour démontrer statistiquement leur supériorité. Ces situations se rencontrent lorsque les traitements “conventionnels” sont (très) efficaces et la recherche de nouveaux traitements d’efficacité supérieure est soit vaine, soit nécessiterait d’inclure un très grand nombre de sujets pour pouvoir mettre en évidence une petite différence, posant la question de la pertinence clinique de cette différence. En dehors de l’efficacité, la plupart du temps mesurée en hémato-
cancérologie sur des critères dépendant du temps tels la survie globale, la survie sans progression ou sans événement, voire le temps jusqu’à retraitement par exemple, d’autres critères tels la qualité de vie, le coût, la facilité d’utilisation, la voie d’administration, les effets indésirables immédiats ou à long terme sont à prendre en compte. C’est dans ce cadre que les essais de non-infériorité ont tout leur intérêt.