Hématologie – Le microbiote intestinal, une avancée prometteuse ?

Les résultats d’une étude de phase II soulignant les bénéfices cliniques de la restauration du microbiote (via un médicament à base de microbiote fécal) des patients atteints de cancers du sang pour traiter la maladie du greffon contre l’hôte. Ils ont publiés dans eClinicialMedicine -The Lancet.

Les données portent sur 76 patients traités avec le candidat-médicament MaaT013 atteints de la maladie aiguë du greffon contre l’hôte, aussi appelée GvH, une complication grave de l’allogreffe de cellules souches. L’essai clinique souligne l’importance de restaurer le microbiote intestinal du patient via un candidat-médicament à base de microbiote fécal pour ramener un microbiote fonctionnel. Les données publiées portent sur l’essai clinique de phase II incluant 24 patients et sur 52 patients traités dans le cadre du programme d’accès compassionnel (EAP) en France. Le taux de réponse gastro-intestinale global était de 38 % dans la population de l’essai et de 58 % pour les patients dans l’EAP. Les patients ayant répondu au traitement présentaient, au 28^e jour, une augmentation de la diversité du microbiote ainsi qu’une proportion plus élevée d’espèces microbiennes bénéfiques dérivées de MaaT013, utilisant les microbiotes de plusieurs donneurs sains et qui pourrait suggérer un effet clinique de la mise en commun des dons. Le profil de sécurité de était conforme avec les observations précédentes. Le taux de survie globale lors du suivi à 12 mois chez les patients répondant au traitement était de 44 %, comparé à 13 % chez les non-répondeurs (le taux de survie globale chez l’ensemble des patients inclus dans l’essai était de 25 % à 12 mois). Pour l’EAP, le taux de survie globale à 12 mois chez les patients répondant au traitement était de 59 %, comparé à 7 % chez les non-répondeurs (le taux de survie globale chez l’ensemble des patients inclus dans l’EAP était de 38 % à 12 mois). Pour rappel, le taux de survie globale chez les patients résistants au ruxolitinib à 2 mois est de 22 % (REACH1).