CBNPC – Selpercatinib : résultats de l’étude LIBRETTO-001

L’efficacité du selpercatinib a été évaluée dans l’étude de phase I/II, multicentrique, ouverte, non comparative LIBRETTO-001, menée notamment chez des patients adultes atteints de CBNPC présentant une fusion du gène RET et chez des patients adultes et adolescents atteints de CMT avancé avec une mutation de RET. Pour le CBNPC, les TRO étaient de 63,8 et 56,9 % dans la population d’analyse principale et dans la population d’analyse intégrée. Le taux de bénéfice clinique était de 85 % et la durée médiane de réponse de 17,5 mois dans les deux populations. Parmi les patients présentant une fusion de RET évaluables, le TRO était de 87 % avec une durée médiane de réponse de 9,36 mois. Pour le CMT, le TRO était de 69 % avec un taux de bénéfice clinique de 93 et 91 % pour chacune des populations. Dans les deux situations, les effets indésirables graves les plus fréquents étaient l’hypertension artérielle (0,9 %), l’élévation des taux d’ASAT (1,6 %) et d’ALAT (1,6 %). Le selpercatinib a obtenu une AMM conditionnelle en février 2021 et un avis positif pour le remboursement en juin 2021 dans ces indications.