Celio Pouponnot et al. de l’Institut Curie ont mis au jour une cible thérapeutique contre laquelle un potentiel médicament est déjà en phase de recherche clinique. Leurs travaux sont publiés dans EMBO Molecular Medicine d’août 2019. Le traitement standard des médulloblatomes implique chirurgie, radiothérapie et chimiothérapie, mais aucun traitement ciblé n’est pour l’instant disponible contre ces tumeurs (traitements partiellement efficaces et importants effets indésirables à long terme). Les médulloblastomes du groupe 3 sont les plus mal caractérisés. Une des rares informations dont les chercheurs disposaient jusqu’alors était qu’une voie de signalisation, appelée TGFβ/activine, était activée dans 5 à 10 % de ces cancers. Par ailleurs, un nouveau médicament, le galunisertib, qui présente cette même activation, est à l’essai contre le glioblastome de l’adulte. Leur découverte ouvre donc la voie à un possible essai de cette thérapie pour des enfants chez qui les traitements classiques ont échoué. L’équipe envisage également de poursuivre leurs recherches sur cette voie TGFβ/activine, qui serait aussi impliquée dans les capacités ou non des défenses immunitaires à reconnaître et combattre les cellules tumorales.
D’après le communiqué de l’Institut Curie du 27 août 2019.
